“Oltre i modulatori, si può fare meglio e di più”. Con questo messaggio si inaugura la XIX Convention d’Autunno dei ricercatori finanziati dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica, che il 25 e 26 novembre si confronteranno nell’auditorium del Centro congressi della Camera di Commercio di Verona, da alcuni anni partner di progetto insieme a UniCredit, con la formula del webinar misto per contenere al minimo i rischi legati alla diffusione del COVID-19. Un appuntamento importante per la comunità scientifica legata alla fibrosi cistica, l’occasione per condividere gli avanzamenti scientifici raggiunti dai progetti promossi da FFC Ricerca.
“È un momento di grande fermento per la Fondazione – dichiara il Prof. Giorgio Berton, direttore scientifico della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – perché attraverso la nostra rete di ricerca abbiamo raggiunto due traguardi davvero significativi in risposta alla mission strategica Una Cura per tutti volta a trovare terapie efficaci per tutte le persone con fibrosi cistica, a fronte delle oltre 2000 mutazioni del gene CFTR che causano la malattia”.
La prima notizia incoraggiante arriva dal progetto strategico Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF) su cui FFC Ricerca ha investito dal 2014 a oggi 2 milioni 700 mila euro con l’obiettivo di individuare nuovi correttori della proteina CFTR, più efficaci di quelli esistenti. A capo del progetto, il dott. Tiziano Bandiera dell’Istituto Italiano di Tecnologia (IIT) di Genova.
La seconda notizia proviene da tre progetti – FFC#1/2014, FFC#3/2017, FFC#6/2020 – selezionati dal Comitato scientifico e finanziati attraverso i bandi annuali di FFC Ricerca, per un importo complessivo di 185.000 euro. Dalle ricerche condotte presso l’Università degli studi di Palermo (UniPA) con a capo le professoresse Laura Lentini e Ivana Pibiri, assieme al professor Andrea Pace, è emerso un gruppo di molecole particolarmente interessanti per le mutazioni ancora orfane di terapia, al punto che un’azienda ne ha acquisito la licenza.
“Il risultato raggiunto da UniPA è molto incoraggiante – dichiara il dott. Carlo Castellani, presidente del Comitato Scientifico FFC Ricerca – perché le nuove molecole agiscono sulle mutazioni nonsenso, dette anche stop, che bloccano la sintesi della proteina CFTR. Tali mutazioni sono abbastanza frequenti nelle persone con fibrosi cistica: dai dati del Registro Italiano Fibrosi Cistica risulta che circa il 20% delle persone con FC (di tutte le età) ha almeno una mutazione stop nel genotipo”.
